[사진=본 기사의 이해를 돕기 위해 생성형 AI를 활용해 제작·뉴스씬]
[뉴스씬 박수환 기자] 신라젠의 차세대 항암 신약 후보물질 BAL0891이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 현재 미국과 한국에서 AML 대상 임상 1상이 진행 중인 가운데 향후 임상 개발 과정에서의 규제 지원 가능성이 주목된다.
FDA 희귀의약품 지정 데이터베이스에 따르면 신라젠의 저분자 화합물 기반 유사분열 체크포인트 억제제(MCI)가 지난 24일 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.
해당 후보물질은 TTK/MPS1(threonine tyrosine kinase)과 PLK1(polo-like kinase 1)을 동시에 억제하는 이중 저해 기전을 갖는 것으로 FDA 자료에 기재됐다.
이번 지정은 미국에서 환자 수가 적은 희귀질환 치료제 개발을 지원하는 FDA의 희귀의약품 제도에 따른 것이다. 희귀의약품으로 지정됐다는 것은 해당 치료제가 FDA로부터 판매허가를 받았다는 의미는 아니다.
실제 FDA 자료에서도 해당 후보물질의 희귀의약품 지정 상태는 'Designated'로 표시돼 있으며, 급성 골수성 백혈병 적응증에 대한 FDA 승인 상태는 'Not FDA Approved for Orphan Indication'으로 명시돼 있다.
급성 골수성 백혈병은 혈액을 만드는 골수에서 비정상적인 골수성 계열 세포가 빠르게 증식하는 혈액암이다. 질환의 진행 속도가 빠른 데다 환자별 특성과 기존 치료 반응에 따라 치료 전략이 달라 새로운 치료 옵션에 대한 요구가 큰 분야로 꼽힌다.
신라젠이 개발하는 후보물질은 세포분열 과정에 관여하는 두 가지 단백질을 동시에 겨냥하는 것이 특징이다. TTK/MPS1과 PLK1을 함께 억제하는 방식으로 암세포의 정상적인 세포분열을 방해해 항암 효과를 유도하는 전략이다.
특히 두 표적을 동시에 저해하는 기전은 단일 표적을 공략하는 기존 접근법과 차별화되는 부분으로 평가된다. 다만 실제 항암 효과와 안전성은 향후 진행될 전임상 및 임상시험을 통해 확인해야 한다.
FDA의 희귀의약품 지정은 신약 개발 과정에서 의미 있는 규제 지원 중 하나다. 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위해 FDA가 별도의 제도적 지원을 제공하고 있으며, 개발 과정에서 규제기관과의 협의 등 다양한 지원을 받을 수 있다.
이번 지정으로 신라젠은 미국 시장을 겨냥한 급성 골수성 백혈병 치료제 개발 과정에서 규제기관과의 협의를 이어갈 수 있는 기반을 마련했다.
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